SMAの遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ®点滴静注」に関して、SMA家族の会では、会員のみなさんのご協力をいただきながら、承認・発売に向けて様々な働きかけをしてきました。
薬価収載までの流れを、以下にまとめました。
「ゾルゲンスマ®点滴静注」の薬価収載・保険適用・販売開始
SMA家族の会会員より「薬価収載への願い」の寄稿募集
稲津久厚生労働副大臣へ陳情
「医薬品医療機器総合機構」（PMDA）藤原理事長へ 陳情
[米国] FDAがノバルティスの「ゾルゲンスマ」を承認
「医薬品医療機器総合機構」（PMDA）近藤理事長へ 陳情
脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬候補「オナセムノゲン アベパルボベク（AVXS-101）」日本で承認申請
