PMDAとの面談に行ってきました

2月21日(木)、当事者を含む有志の会員4家族で「独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 PMDA」との面談に行ってきました。


当日はPMDAの近藤理事長や審議役の方などが同席してくださり、SMAの治療について40分ほどお話をしました。SMA家族の会としてPMDAを訪問するのは二度目ということもあり、とても和やかな温かい雰囲気の中での面談となりました。


私達からはまず「スピンラザ髄注12mg」の投与状況や実感している効果についてお話しました。いつから投与を開始したか、どんな効果が出ているか、気持ちにどんな変化が出てきたか等、会員それぞれの状況を細かくお伝えしました。治療をがんばっている小学生が書いた作文の朗読を披露する場面もありました。理事長もメモをとりながら熱心に耳を傾けてくださり、さまざまな質問もされていました。


次に、昨年承認申請がされた遺伝子治療薬「AVXS-101」についてお話しました。生後9カ月未満の一型にAVXS-101を投与すると、人工呼吸器を装着する必要なく元気に過ごせること、そしていま現在も、一日も早いAVXS-101の投与を待ち望んでいる赤ちゃんがいること等を伝えました。


また、AVXS-101を投与することによって起こる経済的効果についてもお話しました。SMAの罹患率を基に、今後10年間の推計患者数と一人当たりの経済的効果を算出し、具体的な数値をお伝えしました。


遺伝子治療は高額医療費となりますが、患者にとっては生死を分けるほど必要不可欠なものであること、保険適用になることでさまざまな社会的効果があることをお伝えました。


理事長からも「スピンラザやAVXS-101などSMA治療の効果には驚きを隠せない、昨今の希少疾患治療薬の必要性を特に強く認識している」という言葉が聞かれました。


遠方よりご参加くださった方々、資料作りにご協力くださった方々、本当にありがとうございました!私たちの思いが通じ、治療薬が一日も早く承認され、全国の必要としている患者さんの元に届くことを心より願っています。




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SMAケアギバー調査について

SMA家族の会会員のみなさまへ この度、製薬企業より「脊髄性筋萎縮症の介護負担状況に関する調査」(Webによる質問回答形式)の協力依頼が来ております。 本調査は、SMAの社会的な負担を調査する学術的研究で、介護負担状況をデータとして収集・解析し理解することを目的とし、日本を含め8か国で実施されます。研究結果の関連学会や学術論文への投稿も予定されています。 参加対象者は下記の方となります。 o 1,

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