PMDA藤原理事長にお手紙を渡しました

遺伝子治療薬Zolgensmaは、2018年11月1日に製薬会社ノバルティス・ジャパンよりPMDAへ承認申請がされましたが、申請より一年以上経過した現在もいまだ未承認です。


そこでSMA家族の会では、2019年11月25日、この新薬の一日も早い承認と薬価収載を求める陳情書をお渡しするため、当事者を含む有志の会員6家族8名で、PMDA藤原理事長の元を訪れました。会としてPMDAを訪問するのは、今回で3度目です。


当日は乳幼児のSMA患者をもつ保護者を中心に、今すぐにでもZolgensmaの投与が必要と思われる患者家族が集まり、心中を吐露するお手紙を朗読しました。お手紙には、このお薬の一日も早い承認を心待ちにしていること、また、新薬が子どもたちにとっていかに希望の光であるか、などが綴られていました。

さらに、当日同行が叶わなかった会員さんより寄せられたビデオレターを上映し、事前に預かったお手紙も直接手渡しました。


同行者も当局の職員も涙を見せる場面があり、私たち患者家族の切実な思いと、鬼気迫った状況が充分に伝わったかと思います。


また前回の訪問時と同様に、Zolgensmaの承認によって期待できる経済的効果についてもお話しました。SMAの罹患率を基に、今後10年間の推計患者数と一人当たりの経済的効果を算出し、具体的な数値をお伝えしました。


藤原理事長も真剣に聞いてくださり、Zolgensmaの早期承認に向けて、誠心誠意取り組んでくださると仰っていただきました。


遠方よりご参加くださった皆さま、真心のこもったビデオレターやお手紙をお寄せくださった会員さん、ご協力、本当にどうもありがとうございました。

遺伝子治療薬Zolgensmaは、難病治療の未来を担うものです。私たち患者の思いが通じ、一日も早く承認され、全国の必要としている患者さんの元に届くことを心より願っています。



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SMAケアギバー調査について

SMA家族の会会員のみなさまへ この度、製薬企業より「脊髄性筋萎縮症の介護負担状況に関する調査」(Webによる質問回答形式)の協力依頼が来ております。 本調査は、SMAの社会的な負担を調査する学術的研究で、介護負担状況をデータとして収集・解析し理解することを目的とし、日本を含め8か国で実施されます。研究結果の関連学会や学術論文への投稿も予定されています。 参加対象者は下記の方となります。 o 1,

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