「ゾルゲンスマ®点滴静注」の製造販売承認

2020年(令和2年)3月19日、『ゾルゲンスマ®点滴静注』(一般名:オナセムノゲン アベパルボベク)の製造販売が承認されました。


「ゾルゲンスマ」は、SMA(脊髄性筋萎縮症)の根本原因である遺伝子の機能欠損を補う遺伝子補充療法で、1回の点滴静注で治療が完了します。


今後、薬価収載されますと、国民皆保険制度のもと、投与が可能となります。


「ゾルゲンスマ®点滴静注」の詳細につきましては、ノバルティス ファーマ株式会社のプレスリリースをご参照ください。担当医に情報提供をされる際は、このプレスリリースをご提示ください。


「ゾルゲンスマ」の申請・承認に際し、多大なるご尽力をいただきました諸先生方、および会員の皆さまに、心より感謝申し上げます。


《SMA家族の会》では、この薬が、必要としているSMA患者さんのもとへ一日も早く届くよう、今後も活動して参ります。

ご質問等がありましたら、事務局までご連絡ください。

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「エブリスディ®」の製造販売承認

2021年(令和3年)6月23日、『エブリスディ®ドライシロップ60mg』(一般名:リスジプラム) の製造販売が承認されました。「エブリスディ®」は、乳児から成人のSMA(脊髄性筋萎縮症)患者さんが対象の、初の経口薬で、在宅での治療が可能となります。今後、薬価収載されますと国民皆保険制度のもと処方が可能となります。 『エブリスディ®ドライシロップ60mg』の詳細につきましては、中外製薬株式会社のプ