2020年（令和2年）3月19日、『ゾルゲンスマ®点滴静注』（一般名：オナセムノゲン アベパルボベク）の製造販売が承認されました。
「ゾルゲンスマ」は、SMA（脊髄性筋萎縮症）の根本原因である遺伝子の機能欠損を補う遺伝子補充療法で、１回の点滴静注で治療が完了します。
今後、薬価収載されますと、国民皆保険制度のもと、投与が可能となります。
「ゾルゲンスマ®点滴静注」の詳細につきましては、ノバルティス ファーマ株式会社のプレスリリースをご参照ください。担当医に情報提供をされる際は、このプレスリリースをご提示ください。
「ゾルゲンスマ」の申請・承認に際し、多大なるご尽力をいただきました諸先生方、および会員の皆さまに、心より感謝申し上げます。
《SMA家族の会》では、この薬が、必要としているSMA患者さんのもとへ一日も早く届くよう、今後も活動して参ります。
ご質問等がありましたら、事務局までご連絡ください。