リルテック
ALSの治療薬。細胞レベルでグルタミン酸を抑制する。SMAへの効果があるかは確認されておらず、海外で使用例あるがその結果は報告されていない。日本ではSMAの診断では薬を出せない。SMAが進行中の場合はグルタミン酸が細胞レベルで増加していて、影響があるかもしれないので効果の可能性はある。一方、進行が止まっている場合はグルタミン酸の過剰は考えられず、リルテックの効果はないと思われる。
ガバペンチン
基本的にリルテックと同じ。海外で検討されているが、まだ結果は報告が出ていない。
クレアチン
筋肉構成成分の一種。アメリカ大リーグのマグワイヤ選手が服用していることで有名。東京女子医大ではミトコンドリア脳筋症で治療効果判定中。現在のところ効果が見られており副作用もあまりない。SMAについては実施するか検討中。要望があれば前向きに考えるが、大学の倫理委員会を通す必要がある。一週間程度入院しながら効果と副作用を確認後に外来で検討することになるが、効果の評価方法等の検討課題あり。
TRH
神経伝達物質。TSH（甲状腺刺激ホルモン）を脳内で遊離させるホルモン。脊髄小脳変性症への効果は実証されていて保険適応がある。SMAについて東京女子医大でも使用した経験がある。00年9月7日に田辺製薬から経口TRH剤（商品名：セレジスト）が出たが、SMAは保険適応外となっている。
文献
1) Campbell MJ, Munsat TL: Motor neurone diseases. In Disorders of voluntary muscle, ed by Walton J, Karpati G, Hilton-Jones D, Churchill Livingstone, London, 1994, pp 879-919
2) Munsat TL: Workshop report. International SMA Collaboration. Neuromusc Disord 1: 81, 1991
3) Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al: Identification and characterization of a spinal muscular atrophy - determining gene. Cell 80: 155-165, 1995
4) Roy N, Mahadevan MS, McLean M, et al: The gene for neuronal apoptosis inhibitory protein is partially deleted individuals with spinal muscular atrophy. Cell 80: 167-178, 1995