脊髄性筋萎縮症Ⅰ型治療薬(単回点滴静注)の治験の参加募集に関するお知らせ

最終更新: 2019年6月21日

脊髄性筋萎縮症1型と診断された未治療、生後6か月未満の患者さんを対象とした単回点滴静注の治験に参加していただける方の募集を開始しました。


チラシのPDFはこちらのリンクから↓

【 遺伝子治療の治験への参加募集 】

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「エブリスディ®」の製造販売承認

2021年(令和3年)6月23日、『エブリスディ®ドライシロップ60mg』(一般名:リスジプラム) の製造販売が承認されました。「エブリスディ®」は、乳児から成人のSMA(脊髄性筋萎縮症)患者さんが対象の、初の経口薬で、在宅での治療が可能となります。今後、薬価収載されますと国民皆保険制度のもと処方が可能となります。 『エブリスディ®ドライシロップ60mg』の詳細につきましては、中外製薬株式会社のプ