SMA家族の会スピンラザ（ヌシネルセン）の高用量治験の参加者募集
主な募集条件
・遺伝学的検査にて脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された方
・〔Ⅰ型の場合〕
- 生後6ヵ月以内にSMAの症状を示した方
- 生後7ヵ月以下の方
- SMN2遺伝子コピー数が2の方
添付資料 ↓
脊髄性筋萎縮症の患者様及びお子様をお持ちのご家族の方へ_期間延長
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問い合わせ先
SMARTコンソーシアム事務局
齋藤加代子
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