スピンラザ(ヌシネルセン)の高用量投与の臨床試験の参加募集に関するお知らせ

更新日:2021年3月31日

脊髄性筋萎縮症(SMA)I型と診断された生後7ヵ月以下の患者さん、またはII型と診断された2歳以上10歳未満の患者さんを対象としたスピンラザ(ヌシネルセン)の高用量投与の臨床試験に参加していただける方の募集を開始しました。詳細は以下をご参照ください。


★★ こちらの治験は、「治療薬の投与を受けたことがない方」が対象です ★★


【被験者募集ご案内】

『脊髄性筋萎縮症の患者様及びお子様をお持ちのご家族の方へ(ウェブサイト用)』




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SMA家族の会では、エブリスディを服用している患者さんの状況について、アンケート調査を行います。 集計結果は個人情報等を配慮した上で家族の会HPに公開するほか、必要に応じて医療機関や製薬会社等へ提供したり、具体的な改善策を検討したり、今後の会の活動に役立てて参ります。 既にエブリスディを服用し始めた方・その家族にのみ回答いただけます。 なお、アンケートは本会の会員に限らず、回答を募集していますので